CRISPR (skratka pre angl. clustered regularly interspaced short palindromic repeats) je skupina DNA sekvencií nachádzajúcich sa v genómoch prokaryotických organizmov, ako sú baktérie a archeóny^[1]. Tieto sekvencie sú odvodené z fragmentov DNA z vírusov, ktoré predtým infikovali prokaryoty a ktoré sa používajú na detekciu a ničenie DNA z podobných vírusov počas ďalších infekcií. Tieto sekvencie preto zohrávajú kľúčovú úlohu v antivírusovom obrannom systéme prokaryotov.^[1]

Cas9 (alebo „CRISPR-associated 9“) je enzým, ktorý používa sekvencie CRISPR ako navádzanie na rozpoznanie a štiepenie špecifických vlákien DNA, ktoré dopĺňajú sekvenciu CRISPR. Enzýmy Cas9 spoločne so sekvenciami CRISPR tvoria základ technológie známej ako CRISPR/Cas9, ktorá môže byť použitá na úpravu génov v organizmoch.^[2] Tento typ genetickej úpravy má širokú škálu aplikácií, vrátane použitia ako základného výskumného nástroja pre biológiu, vývoj biotechnologických produktov a potenciálne aj na liečbu chorôb.^[3][4][5]

Pomocou tejto technológie dokážu vedci aktivovať gény bez zmeny DNA a použiť ich pri liečbe ochorení.^[6]

Výskum

V júni 2021 boli komponenty CRISPR–Cas9 použité pri skúšobnej liečbe zriedkavého ochorenia transtyretínová amyloidóza (ATTR). Komponenty boli vstreknuté priamo do krvi. U všetkých šiestich zúčastnených pacientov bol zaznamenaný pokles hladiny deformovaného proteínu, ktorý je spojený s ochorením.^[7]

Referencie

Tento článok je čiastočný alebo úplný preklad článku CRISPR na anglickej Wikipédii.